多家新锐获融资,开发干细胞疗法、花生过敏疗法等发表时间:2023-02-11 17:03 ———✦新锐融资✦——— 肿瘤学领域的微生物免疫疗法生物医药公司Prokarium宣布,在近期达成合作协议,获得达3000万美元的融资。新闻稿指出,此次获得的资金将用于支持两个项目,一个是该公司用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的候选药物的临床开发,以及一种利用细菌转染(bactofection)平台进行递送的RNA疗法的开发。据悉,Prokarium公司的使命是通过重新进化过程,构建合成生物学平台,以解锁新一代免疫肿瘤学疗法。 IgGenix公司宣布完成4000万美元的B轮融资,以推动其针对花生过敏的主要项目进入临床。IgGenix是一家抗体发现和开发公司,旨在通过革命性的方法来直接解决严重过敏问题。基于尖端的单细胞基因组学技术,IgGenix公司利用其专有的SEQ SIFTER抗体发现平台来分离、重新设计具有高亲和力和过敏原特异性的全长人源IgG抗体,旨在阻断并预防过敏性级联反应。该公司希望通过靶向常见的免疫显性过敏原及其在整个患者群体中最具免疫优势的表位,来治疗严重的食物和环境过敏患者。 Garuda Therapeutics宣布完成6200万美元的B轮融资,融资资金将用于支持该公司科技平台的持续开发,以开发现货型、具持续性、以血液干细胞为基础的疗法。Garuda公司的现货型、自我更新的造血干细胞平台,旨在为患者快速提供细胞特征一致、人类白细胞抗原(HLA)匹配的无转基因造血干细胞疗法。根据Garuda公司新闻稿,该公司科学创始人的研究能够将血液中的成熟干细胞转化成为能够自我更新的多能干细胞,这一技术有望克服当前实践的许多局限性。 TILT Biotherapeutics宣布完成2200万欧元的第二轮融资。TILT公司的开发策略主要基于武装溶瘤腺病毒,并同时辅以细胞因子与其他分子来提升病患的免疫反应以破坏肿瘤细胞。该公司所开发的主要管线为武装溶瘤腺病毒TILT-123。此病毒不但能够在肿瘤内部复制,裂解肿瘤并且释放肿瘤相关抗原,而且可以产生免疫刺激细胞因子TNFα和IL-2。值得一提的是,普米斯生物已于2019年和TILT公司达成合作,在大中华地区共同开发并商业化TILT-123疗法。 ![]() 2月11日,百时美施贵宝(BMS)与2seventy bio共同宣布,其靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法Abecma(idecabtagene vicleucel)取得一项关键3期试验积极结果。分析显示,与标准疗法相较,Abecma能延长复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者的无进展生存期(PFS)达3倍,并降低一半以上的疾病进展或死亡风险。根据新闻稿,Abecma是首个CAR-T疗法在随机3期试验中显示,在此类患者群中与标准疗法相较具优效性。 罗氏旗下基因泰克(Genentech)公司宣布,其靶向血管生成素-2(Ang-2)和血管内皮生长因子-A(VEGF-A)的双特异性抗体Vabysmo在治疗视网膜静脉阻塞(RVO)的两项全球性3期临床试验中达到主要终点。接受Vabysmo治疗24周后,患者视力出现迅速和持久的改善,与活性对照组相比达到非劣效性标准。与基线相比,Vabysmo同时迅速清除患者的视网膜积液。新闻稿指出,这一结果有望支持Vabysmo在治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿之外的第三项适应症获批。 罗氏宣布其新一代C5补体抑制剂crovalimab在全球3期临床COMMODORE 2研究中取得积极结果。该研究在既往未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中,评估crovalimab的疗效和安全性。试验数据显示,该研究达到了避免输血和控制溶血的共同主要疗效终点,crovalimab每四周皮下注射一次可达到疾病控制效果,且不劣于目前的标准治疗药物。 武田(Takeda)宣布,FDA批准其lanadelumab的补充生物制品许可申请,用以预防2岁至12岁以下儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)发作。Lanadelumab是一款针对HAE的全人源单克隆抗体,它可以特异性结合并抑制HAE患者体内不受控制的血浆激肽释放酶,从而达到预防发病的效果。根据武田新闻稿,这是首个获FDA批准用以预防2岁至小于6岁患者HAE发作的药物。 Aldeyra Therapeutics宣布,FDA接受其潜在“first-in-class”在研眼药水reproxalap用于治疗干眼症的新药上市申请。活性醛化物质含量会在眼部或系统性发炎时上升,造成眼睛发炎、泪水分泌降低、眼睛发红以及改变泪水内脂质组成,许多干眼症患者具有较高的活性醛化物质含量。Reproxalap是一款潜在“first-in-class”的在研小分子活性醛化物质抑制剂。已有临床试验数据显示,reproxalap治疗干眼症患者具有良好的疗效和安全性。 Nexcella公司公布其在研BCMA靶向CAR-T疗法NXC-201用以治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)与轻链淀粉样变性(AL)的1期临床试验最新数据。数据分析显示,此疗法具良好的安全性,且达成90%的总缓解率(ORR)。新闻稿指出,NXC-201具有成为首个能在门诊使用的CAR-T疗法的潜力。 Rocket Pharmaceuticals宣布,FDA已授予其在研基因疗法RP-A501再生医学先进疗法认定,用以治疗达农病。达农病是一种罕见的X连锁遗传性疾病,由编码溶酶体相关膜蛋白2(LAMP2)的基因突变所引起。RP-A501是一款基于腺相关病毒(AAV)的在研基因疗法,它由血清型9重组腺相关病毒(AAV9)衣壳与其所包含功能型版本的人类LAMP2B转基因(AAV9.LAMP2B)所构成。已有临床数据表明,接受RP-A501治疗的达农病患者的缺陷型LAMP2蛋白表达被修复,临床指标得到了持久的改善或稳定 |